| 영어 이름 | 연구 코드 | 연구 개발 단계 | 회사 | 적응증 | 임상 시험 |
|---|---|---|---|---|---|
| Branaplam | LMI-070; NVS-SM1 | Phase 2 Clinical | Novartis Pharma Ag | Huntington Disease; Muscular Atrophy, Spinal | 상세 |
| vesemnogene lantuparvovec (Lantu Biopharma) | AAV-hSMN1 | Phase 2 Clinical | Lantu Biopharma Inc | Muscular Atrophy, Spinal | 상세 |
| EXG001-307 | EXG001-307 | Phase 2 Clinical | Hangzhou Jiayin Biotechnology Co Ltd | Muscular Atrophy, Spinal | 상세 |
| SMN-C3 | SMN-C3 | Phase 1 Clinical | Ptc Therapeutics Inc, F. Hoffmann-La Roche Ltd | Muscular Atrophy, Spinal | 상세 |
| SKG-0201 | SKG0201; SKG-0201 | Phase 1 Clinical | Skyline Therapeutics (Hong Kong) Ltd | Spinal Muscular Atrophies of Childhood; Muscular Atrophy, Spinal | 상세 |
| BIIB-115 | BIIB-115; ION-306 | Phase 1 Clinical | Ionis Pharmaceuticals Inc | Muscular Atrophy, Spinal | 상세 |
| 영어 이름 | 연구 코드 | 연구 개발 단계 | 회사 | 가장 빠른 브랜드 이름 | 가장 빠른 승인 국가 | 가장 빠른 적응증 | 가장 빠른 승인 회사 | 가장 빠른 승인 날짜 | 적응증 | 임상 시험 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Risdiplam | RG-7916; RO-7034067 | Approved | Ptc Therapeutics Inc | EVRYSDI, 艾满欣 | United States | Muscular Atrophy, Spinal | Genentech Inc | 2020-08-07 | Muscular Atrophy, Spinal | 상세 |
| Nusinersen sodium | BIIB-058; ISIS-396443 | Approved | Ionis Pharmaceuticals Inc, Biogen Inc | Spinraza | United States | Muscular Atrophy, Spinal | Biogen Idec | 2016-12-23 | Muscular Atrophy, Spinal | 상세 |
| Onasemnogene abeparvovec | rAAV-9; AVXS-101; scAAV-9.CB.SMN; OAV101 | Approved | Novartis Gene Therapies Inc, Novartis Pharma Ag | Zolgensma | United States | Muscular Atrophy, Spinal | Novartis Gene Therapies Inc | 2019-05-24 | Spinal Muscular Atrophies of Childhood; Muscular Atrophy, Spinal | 상세 |